EMA: Negative Stellungnahme zur Zulassung von Syfovre 

Apellis Phar­ma­ceu­ti­cals, Inc. gab kürzlich bekannt, dass der Ausschuss für Humana­rz­nei­mit­tel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine negative Stellungnahme zum Zulas­sungs­an­trag der Fa. Apellis für Syfovre® (Wirkstoff Pegcetacoplan) zur Behandlung der geo­gra­phi­schen Atrophie (GA) abgegeben hat. Bei der geo­gra­phi­schen Atrophie handelt es sich um die trockene Spätform der Alters­ab­hän­gi­gen Makula-Degeneration, die einen weit­rei­chen­den Sehverlust bewirkt. Die Pati­en­ten­selbst­hilfe PRO RETINA Deutschland e. V. weiß, dass viele Betroffene Hoffnungen an die Zulassung des neuen Medikaments geknüpft haben.

Der Wirkstoff greift in das Kom­ple­ment­sys­tem ein, welches Teil unseres angeborenen Immunsystems ist. Gerät das Kom­ple­ment­sys­tem aus dem Gleichgewicht, kann es an verschiedenen Krankheiten beteiligt und für Gewe­be­schä­den ver­ant­wort­lich sein. Das ist auch bei der geo­gra­phi­schen Atrophie der Fall. Bei dieser Spätform der AMD betreffen die Gewe­be­schä­den die Pho­to­re­zep­to­ren in der Netzhaut. Kommt es zu einem flächigen Schwund der Netzhaut, spricht man von geo­gra­phi­schen Atrophie-Läsionen. Der Wirkstoff verhindert, dass das angeborene Immunsystem Zellen zerstört, da es sich um Komplement-Inhibitoren handelt.

In klinischen Studien konnte Pegcetacoplan zeigen, dass nach 24 Monaten das Wachstum der geo­gra­phi­schen Atrophie-Läsionen reduziert wurde. Dabei wurde der Wirkstoff ein Mal pro Monat bzw. alle zwei Monate in den Glaskörper des Auges injiziert. Allerdings konnte in einer direkt ver­glei­chen­den Studie für die so behandelten Patientinnen und Patienten ein all­tags­re­le­van­ter Vorteil bezüglich des Sehvermögens gegenüber der unbehandelten Ver­gleichs­gruppe nicht gezeigt werden. Dies führte letztlich zur ablehnenden Entscheidung der EMA. Zu erwähnen ist, dass es hierzu aber auch abweichende Gegenstimmen von CHMP-Mitgliedern gab. Apellis plant, eine erneute Prüfung zu beantragen und erwartet eine endgültige Stellungnahme im vierten Quartal 2024. Bei der erneuten Prüfung sollen, so Apellis, neben der Atro­phie­flä­che auch die Ergebnisse der Mikro­pe­ri­me­trie berück­sich­tigt werden, mit der als relevanter Wirk­sam­keit­s­pa­ra­me­ter die Netz­haut­sen­si­bi­li­tät erfasst wird.

Die Stellungnahme der EMA folgte auf eine Sitzung einer Ad-hoc-Experten­gruppe. Die Experten waren sich einig, dass die Größe der GA-Läsion ein akzeptabler primärer Endpunkt für eine Studie in Bezug auf die GA ist und dass die Mikro­pe­ri­me­trie die beste verfügbare funktionelle Messung bei GA ist.

Heike Ferber, Arbeits­kreis­lei­te­rin und Fachberaterin bei PRO RETINA: „Pegcetacoplan ist in den USA bereits seit einem Jahr als Medikament für Menschen mit einer trockenen AMD zugelassen. In Europa steht nach dieser Entscheidung dieses Medikament leider noch nicht zur Verfügung, obwohl auch bei uns viele Menschen mit trockener AMD auf eine Therapie hoffen.“

Quelle: PRO RETINA Deutschland, Pressestelle Dr. Marion Steinbach