Keine Markt­zu­las­sung für Syfovre

Der Ausschuss für Humana­rz­nei­mit­tel (CHMP) der Europäischen Arz­nei­mit­te­l­agen­tur (EMA) hat seine negative Stellungnahme vom Juni 2024 zum Antrag auf Markt­zu­las­sung von Syfovre (Wirkstoff Pegcetacoplan) bestätigt. Das gab das Phar­ma­un­ter­neh­men Apellis Phar­ma­ceu­ti­cals Inc. heute bekannt. Pegcetacoplan wurde im Frühjahr 2023 in den USA als Medikament gegen die geographische Atrophie (GA) zugelassen. Bei der geo­gra­phi­schen Atrophie handelt es sich um die trockene Spätform der Alters­ab­hän­gi­gen Makula-Degeneration, die einen weit­rei­chen­den Sehverlust bewirkt.

Zum Wirkstoff

Der Wirkstoff greift in das Kom­ple­ment­sys­tem ein, welches Teil des angeborenen Immunsystems ist. Gerät das Kom­ple­ment­sys­tem aus dem Gleichgewicht, kann es an verschiedenen Krankheiten beteiligt und für Gewe­be­schä­den ver­ant­wort­lich sein. Das ist auch bei der geo­gra­phi­schen Atrophie der Fall. Bei dieser Spätform der AMD betreffen die Gewe­be­schä­den die Pho­to­re­zep­to­ren in der Netzhaut. Kommt es zu einem flächigen Schwund der Netzhaut, spricht man von geo­gra­phi­schen Atrophie-Läsionen. Der Wirkstoff verhindert, dass das angeborene Immunsystem Zellen zerstört, da es sich um Komplement-Inhibitoren handelt. In klinischen Studien konnte Pegcetacoplan zeigen, dass nach 24 Monaten das Wachstum der geo­gra­phi­schen Atrophie-Läsionen reduziert wurde. Dabei wurde der Wirkstoff ein Mal pro Monat bzw. alle zwei Monate in den Glaskörper des Auges injiziert.

Die Begründung der EMA

Der Ausschuss der Humana­rz­nei­mit­tel (CHMP) begründete das negative Votum fol­gen­der­ma­ßen: Die vorgelegten Studiendaten zeigten zwar, dass Pegcetacoplan das mor­pho­lo­gi­sche Wachstum der geo­gra­phi­schen Atrophie-Läsionen verlangsamt. Dies führte während des Beob­ach­tungs­zeit­raums der Studie allerdings nicht zu einem nachweisbaren klinisch bedeutsamen Nutzen für die Patienten. Ein positiver Effekt auf die Sehfunktion oder die Lebens­qua­li­tät der AMD-Patienten konnte laut CHMP in den Studien nicht nachgewiesen werden. Dagegen bergen, so der CHMP, regelmäßige Injektionen in das Auge ein nicht zu ver­nach­läs­si­gen­des Risiko für unerwünschte Ereignisse, ein­schließ­lich der Entwicklung einer feuchten AMD oder Entzündungen im Auge, die das Sehvermögen weiter ver­schlech­tern könnten. Daher kam die Agentur zu dem Schluss, dass der Nutzen von Syfovre die Risiken nicht überwiege und empfahl, die Zulassung zu verweigern.

Enttäuschte Hoffnungen bei Betroffenen

„Viele AMD-Betroffene wird diese Entscheidung sehr enttäuschen. Denn sie hatten an die Entwicklung des Wirkstoffes große Hoffnungen geknüpft“, weiß Dario Madani, Geschäfts­füh­rer von PRO RETINA Deutschland e. V. Gerade vor dem Hintergrund, dass der Wirkstoff in den USA bereits zugelassen wurde, hatten sie gehofft, dass es mit dem Wirkstoff auch hierzulande bald die erste Therapie bei einer trockenen AMD geben würde. Madani betont: „Unsere Beraterinnen und Berater sind auch in dieser schwierigen Situation weiterhin für die Betroffenen da und stehen ihnen zur Seite.“

Stellungnahme Apellis: https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-receives-negative-chmp-opinion-pegcetacoplan-geographic

Quelle: For­schungs­newslet­ter PRO RETINA