Feuchte AMD: UC Davis Health Eye Center testet expe­ri­men­telle Gentherapie

Augenärzte der UC Davis Health setzten erstmalig eine expe­ri­men­telle Gentherapie ein, um einen Patienten mit feuchter Alters­be­ding­ter Makula­degeneration (AMD) zu behandeln.

Diese Behandlung ist Teil einer ran­do­mi­sier­ten, teilweise maskierten, kon­trol­lier­ten klinischen Studie der Phase III, in der die Wirksamkeit und Sicherheit einer expe­ri­men­tellen Therapie bei feuchter AMD untersucht wird. Die UC Davis Health ist einer von 93 Standorten in den USA, die an der klinischen Studie teilnehmen.

Diese Ver­suchs­be­hand­lung ist nicht von der FDA zugelassen, und ihre Wirksamkeit und Sicherheit sind noch nicht erwiesen.

Die feuchte AMD betrifft etwa zwei Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan. Sie ist eine der häufigsten Ursachen für den Verlust des Sehvermögens bei älteren Erwachsenen. Bei der feuchten oder neo­vas­ku­lä­ren AMD wachsen abnorme Blutgefäße unter der Netzhaut. Diese Gefäße führen zu Blutungen oder Flüs­sig­keits­austritt im hinteren Teil des Auges, was zu einem Sehverlust führt. Diese Neo­vas­ku­la­ri­sie­rung wird größ­ten­teils durch den vaskulären endothelialen Wachs­tums­fak­tor (VEGF) angetrieben. Die Behandlung der feuchten AMD beruht auf wiederholten Injektionen von Medikamenten, die VEGF im erkrankten Auge blockieren.

„Die derzeitige Behandlung der feuchten AMD kann lebenslang dauern, und die Injektionen können in einer monatlichen Frequenz erfolgen“, sagte Glenn Yiu, Professor für Augen­heil­kunde an der UC Davis Health und leitender Prüfarzt der neuen klinischen Studie. „Wenn sie zugelassen wird, hat eine gen­the­ra­peu­ti­sche Lösung das Potenzial, die Sehkraft zu erhalten und gleichzeitig die Anzahl der Injektionen zu verringern, indem das Auge das Medikament kon­ti­nu­ier­lich selbst produziert“, so Yiu.

Gentherapie könnte einen anderen Ansatz bieten

Bei Stamm­zell­the­ra­pien werden Zellen mit regenerativen oder restaurativen Fähigkeiten in das Auge injiziert. Im Gegensatz dazu wird bei der Gentherapie in der Regel eine leere Virushülle verwendet, um ein Gen mit spezifischen genetischen Anweisungen für die Herstellung von Proteinen zu übertragen.

ABBV-RGX-314 enthält genetische Anweisungen für die Herstellung von Anti-VEGF-Proteinen. Nach einer einzigen Injektion der Gentherapie ABBV-RGX-314 kann das Auge beginnen, das Medikament selbst herzustellen.

Yiu führte im Juli die erste expe­ri­men­telle gen­the­ra­peu­ti­sche Augen­ope­ra­tion an der UC Davis Health durch. Der Eingriff ist komplexer als die monatliche Injektion. Er umfasst eine Vitrektomie, bei der das zähflüssige Gel im Auge entfernt und durch eine Koch­sa­lz­in­fu­sion ersetzt wird. Die expe­ri­men­telle Behandlung mit dem Gen­trans­fer­vek­tor wird dann unter die Netzhaut injiziert.

In den kommenden Monaten wird Yiu überwachen, ob der Teilnehmer weiterhin monatliche Anti-VEGF-Injektionen benötigt.

UC Davis Health hat drei Patienten in die klinische Studie aufgenommen und plant, weitere Patienten aufzunehmen. Personen im Alter von 50 bis 88 Jahren mit feuchter AMD, die bereits Anti-VEGF-Injektionen erhalten haben, können an der Studie teilnehmen.

Quelle: biermann-medizin.de